生長激素是每個(gè)人體內(nèi)都會(huì)分泌的激素之一,它是由人的下丘腦-垂體軸分泌,通過肝臟產(chǎn)生的生長因子IGF-1發(fā)揮效用,最終作用于骨骼生長板,從而促進(jìn)人體生長。
生長激素最早應(yīng)用是在20世紀(jì)50年代,科學(xué)家成功從人類腦垂體中提取得到生長激素,但這種生長激素產(chǎn)量少、價(jià)格高,易受供體病毒污染,造成患者繼發(fā)神經(jīng)系統(tǒng)疾病,1985年已被禁止用于臨床。20世紀(jì)80年代,基因工程迅速發(fā)展,科學(xué)家借助基因工程技術(shù),成功合成了人工合成生長激素。
浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院兒科主任王春林教授介紹:“我國在90年代開始在臨床上使用基因重組人生長激素,并迅速發(fā)展。從1998年國內(nèi)仿制生產(chǎn)出第一支國產(chǎn)生長激素粉針劑,到2014年中國企業(yè)自主研發(fā)出全球第一支長效生長激素水針劑,可以說我國在生長激素藥物研發(fā)方面已經(jīng)處于世界領(lǐng)先地位?!?
據(jù)了解,目前臨床上應(yīng)用的基因重組人生長激素,是利用基因工程技術(shù)合成的生長激素,其化學(xué)結(jié)構(gòu)與人體分泌的生長激素完全一致,生理、藥理作用也是一致的。在兒科領(lǐng)域,采用生長激素進(jìn)行替代治療,可以明顯促進(jìn)兒童的身高增長。同時(shí),生長激素在生殖領(lǐng)域、燒傷領(lǐng)域及抗衰老領(lǐng)域也有著重要的作用。
“生長激素其實(shí)不單單有促進(jìn)‘長個(gè)’的作用,它還對(duì)人體的糖代謝、脂代謝,免疫力等都有調(diào)節(jié)功能,甚至對(duì)一些臟器的生長發(fā)育等起到重要作用?!蓖醮毫种魅伪硎?,如果長期缺乏生長激素而不干預(yù),不光會(huì)影響患兒的身高,還可能因?yàn)樘恰⒅x受到影響引起像非酒精性脂肪肝等疾病,甚至?xí)黾映赡旰蟮男难懿★L(fēng)險(xiǎn)。
雖然激素是人體生命活動(dòng)必不可少的物質(zhì),但對(duì)于很多家長來說,“激素”讓人既愛又怕,愛它可以治孩子的疾病,又怕它會(huì)帶來不良反應(yīng)。對(duì)此,王春林主任指出,從上世紀(jì)80年代開始,基因重組人生長激素已在全世界被廣泛應(yīng)用了近60年,總體上安全性良好。不過藥物都會(huì)有不良反應(yīng),例如生長激素可能會(huì)引發(fā)一過性的血糖上升、甲狀腺功能減退等。
在國內(nèi),我國基因重組人生長激素獲批的適應(yīng)癥已達(dá)到12個(gè),包括應(yīng)用于重度燒傷和罕見病的治療等,已逐步追趕上了國外應(yīng)用生長激素的適應(yīng)癥范圍,并持續(xù)快速發(fā)展。
為了追蹤重組人生長激素在上市應(yīng)用后的有效性和安全性,國內(nèi)外都建立了生長激素大型數(shù)據(jù)庫,通過積累大數(shù)據(jù)的方式長期跟蹤了解生長激素的安全性,包括國外的NCGS數(shù)據(jù)庫,KIGS數(shù)據(jù)庫,中國的CG數(shù)據(jù)庫等。其中NCGS數(shù)據(jù)庫和KIGS各自積累了20多年間多達(dá)6萬多例因各種病因使用生長激素的患兒數(shù)據(jù),長達(dá)十多年的臨床監(jiān)測(cè)和數(shù)據(jù)跟蹤積累。中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科分會(huì)內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組也于2012年建立了CG數(shù)據(jù)庫,迄今為止已收集了7萬余例患者數(shù)據(jù)。大量數(shù)據(jù)有力地證明了生長激素的安全和有效,在專科醫(yī)生指導(dǎo)下完全可以放心使用。
重組人生長激素至今已不斷迭代更新,從粉劑到水劑,從短效到長效,制劑越來越靈活,操作越來越便利,使得患者在得到安全有效治療的同時(shí),也讓生活品質(zhì)得到了進(jìn)一步提升?!?/p>